·“在过去的几年中，我们在阿尔茨海默氏病治疗中看到了巨大进展，已经证明两种淀粉样蛋白靶向的药物会减缓该疾病的症状，并已获得美国FDA的批准，用于治疗阿尔茨海默氏症患者的轻度认知患者。沉默疾病引起的障碍或轻度痴呆。这为我们的假设提供了强烈的支持，即当贝贝淀粉样蛋白斑块处于最早的阶段时，进行干预措施，早在症状就可以从一开始就无法症状。”

2025年2月4日，当地时间，圣路易斯华盛顿大学医学院宣布，医院的研究人员正在招募携带遗传阿尔茨海默氏病基因的人 - 这些人在接下来的11至25年中不会出现症状。使用由跨国制药公司Eli Lilly（Lly.us）开发的实验药物Remtertug，以确定阻止早期分子变化是否可以防止阿尔茨海默氏病的进展。

这项研究主持的神经病学教授埃里克·麦克达德（Eric McDade）说：“淀粉样蛋白的病理可以在症状出现前一到二十年确定。”生物医学媒体EndpointSnews表示：“我们正在尝试做到这一点。”实际上，这表明我们可以防止淀粉样病理的发展。”

阿尔茨海默氏病是痴呆症的主要类型之一，它剥夺了患者的记忆和自主权，并给他们的生活带来了沉重的打击。它也被视为“研发黑洞”。近年来，阿尔茨海默氏病药物的发展主要集中在“疾病修饰疗法”上，靶向淀粉样蛋白β（Aβ）和tau蛋白，其核心在于介入阿尔茨海默氏病的发病机理，旨在去除多余的Aβ纤维和过多的Aβ纤维和过度的Aβ纤维和靶标。患者大脑的Aβ斑块。

埃里克·麦克达德（Eric McDade）说：“在过去的几年中，我们在阿尔茨海默氏病治疗中看到了巨大进展，两种淀粉样蛋白靶向药物已显示出降低疾病的症状，现在在美国食品药品监督管理局（FDA）下（FDA） ）批准治疗因阿尔茨海默氏病引起的轻度认知障碍或轻度痴呆症患者。这为我们的假设提供了强有力的支持，即当β-淀粉样菌斑处于最早的阶段仪器时，可以防止症状从一开始就在出现之前出现。”

该试验预计将持续至少六年，并且成本超过1.3亿美元。美国国立卫生研究院（NIH）捐赠了大部分资金，约为9830万美元。根据华盛顿大学医学院的说法，该试验将招募大约240名参与者，其中包括三个关键基因之一的家庭，导致早产阿尔茨海默氏病。参与者必须比基于家族病史预期的症状年轻11到25岁，并且没有认知障碍的迹象，并且大脑中没有淀粉样蛋白的沉积物。在实验期结束时，作为研究开放标签扩展的一部分，携带突变的参与者将有资格获得四年的药物。

麦克达德（McDade）及其同事主要研究是否可以防止淀粉样蛋白斑块积聚在大脑中。他们还将测量该药物对血液和脑脊液中阿尔茨海默氏病分子迹象的影响。由于参与者很小，因此研究人员没有期望在试验期间看到认知功能的任何变化。研究小组将在临床试验后继续跟进参与者，以评估对认知的潜在影响。

Remtertug是一种靶向淀粉样蛋白β肽的第三个氨基酸的Eli Lilly的IgG1单克隆抗体，仅存在于脑淀粉样蛋白斑块中。根据在2023年阿尔茨海默氏病和帕金森氏病的2023年国际会议上发布的I期临床试验的结果，Remtertug可以快速而稳定地减少阿尔茨海默氏症患者的淀粉样蛋白斑块，但会触发与淀粉样蛋白相关的成像异常（ARIA）。华盛顿大学医学院说，Remternetug的淀粉样蛋白清除与Eli Lilly的New Alzheimer病毒Donanemab（商品名：Kisunla）相当。

与已销售的两种新药物相比，Remtertug是可以皮下施用，这比静脉输注更快，侵入性较小（当前批准的新药物的当前途径是静脉输注）。此外，将每3个月给参与者每3个月进行重新表演或安慰剂，剂量频率较低。

更重要的是，该研究旨在更早治疗患者，研究人员认为该药物可能能够预防，而不仅仅是减慢阿尔茨海默氏病。

24岁的汉娜·理查森（Hannah Richardson）参加了该试验，她的母亲和叔叔都是阿尔茨海默氏病患者，并且参与了临床试验。她的叔叔死于42岁的阿尔茨海默氏病，她的母亲现年42岁，处于中等阶段。追溯她的家族史，她的祖父也死于阿尔茨海默氏病。

上周，研究小组收集了理查森的血液和脊柱液，并扫描了她的大脑。这些测试将为医生在未来几年中跟踪她的疾病进展的基础。

理查森（Richardson）希望这种药物对她的未来“好”，但是即使不是这样，对我来说，收集这些数据确实很重要，以帮助人们摆脱现在的痛苦。”

参考：

1。

2。